Setelah perdebatan sengit, FDA menyetujui obat Alzheimer pertama sejak 2003 – TechCrunch


Pada hari Senin, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS memberikan persetujuan untuk obat Alzheimer, aducanumab, yang dikembangkan oleh pembuat obat Biogen. Keputusan untuk menyetujui obat tersebut, yang pernah ditinggalkan sebagai sebuah kegagalan, telah menjadi bahan perdebatan dalam komunitas ilmiah dan regulator selama berbulan-bulan.

Aducanumab, yang akan dipasarkan sebagai Aduhelm, adalah pengobatan Alzheimer novel pertama yang disetujui sejak 2003, FDA mencatat dalam siaran pers. Aducanumab juga merupakan pengobatan baru pertama yang dirancang untuk mengatasi salah satu dari beberapa mengusulkan penyebab yang mendasari Alzheimer: penumpukan plak beta-amyloid di otak yang mengganggu komunikasi neuron.

Secara kritis, obat tersebut menerima bentuk persetujuan FDA bersyarat yang disebut ‘Program Persetujuan yang Dipercepat.’ Jalur persetujuan yang dipercepat dirancang untuk memberikan akses awal ke obat-obatan untuk kondisi serius jika obat tersebut mengatasi penanda penyakit – bahkan ketika FDA meragukan hasil keseluruhan uji klinis. Karena itu, Biogen masih harus melakukan uji coba konfirmasi pasca-persetujuan aducanumab.

Jika obat tidak bekerja sebagaimana mestinya, kita bisa mengambil langkah untuk mengeluarkannya dari pasaran. Tapi mudah-mudahan, kita akan melihat bukti manfaat lebih lanjut dalam uji klinis dan karena semakin banyak orang yang menerima Aduhelm, ”pernyataan FDA membaca.

TechCrunch telah menghubungi Biogen untuk mengomentari uji coba konfirmasi yang akan datang, dan akan memperbarui cerita ini dengan tanggapan Biogen.

Penggunaan jalur persetujuan yang dipercepat jelas dimaksudkan untuk mengatasi kontroversi yang masih ada yang melanda aducanumab dalam beberapa bulan menjelang keputusan FDA.

Dalam uji coba tahap awal, ada tanda-tanda yang menjanjikan bahwa aducanumab mungkin memperlambat penurunan kognitif, gejala utama Alzheimer. Di tahun 2016 percobaan dipublikasikan di jurnal Alam, 125 pasien dengan Alzheimer ringan atau sedang yang menerima infus obat bulanan mengalami penurunan kadar plak, begitu pula gejala penurunan kognitif.

Penurunan plak di otak adalah “kuat dan tidak diragukan lagi” sebagai satu Neurologi Lancet kertas menempatkannya, tetapi temuan klinis lebih sederhana – tidak jelas persis berapa banyak kemampuan kognitif orang yang diuntungkan dari pengobatan.

Uji coba awal ini akhirnya membuat FDA mengizinkan obat untuk melewati uji klinis fase 2, yang dirancang untuk mengidentifikasi dosis obat, dan melanjutkan langsung ke uji klinis fase 3. Langkah ini adalah dikritik oleh beberapa dokter.

Uji klinis fase 3 itu, yang disebut MENGIKUTSERTAKAN dan MUNCUL, telah menjadi pusat ketegangan. Kedua percobaan menguji suntikan obat secara intravena setiap bulan pada sekitar 1600 pasien dengan Alzheimer dini. Pada tahun 2019, kedua uji coba tersebut dihentikan karena obat itu tampaknya tidak memperlambat penurunan kognitif, titik akhir utama dari percobaan tersebut.

Data tambahan yang dianalisis pada akhir 2019 dari uji coba EMERGE menunjukkan bahwa obat tersebut terkait dengan a 23 persen lebih sedikit penurunan kognitif, dibandingkan dengan plasebo. Ada efek sampingnya: yaitu pembengkakan dan radang otak. Ini terlihat di sekitar 40 persen peserta uji coba Fase 3, meskipun sebagian besar bergejala dan sebagian besar dari mereka dengan gejala (sakit kepala, mual, gangguan penglihatan) sembuh setelah 4-16 minggu.

Namun, bahkan data baru tidak cukup untuk meyakinkan komite penasihat FDA independen, yang pada November 2020 tidak mendukung persetujuan obat.

Pada hari Senin, FDA, berdebat bahwa efek obat pada plak beta-amiloid cukup kuat untuk menunjukkan bahwa manfaat lebih besar daripada risikonya. Secara kritis, FDA tidak mengomentari kekuatan hasil klinis – singkatnya, agensi mendasarkan persetujuan ini this pada kemampuan obat untuk mengatasi plak beta-amiloid, bukan seberapa baik setiap fungsi kognitif pasien merespon obat. Studi tindak lanjut perlu membahas hasil itu secara langsung.

Tetap saja, tentang 6 juta orang memiliki Alzheimer di AS, dan organisasi pasien telah berkumpul dalam menanggapi obat ini. Asosiasi Alzheimer telah memuji obat itu sebagai “kemenangan bagi orang yang hidup dengan Alzheimer.”

Menjelang keputusan FDA pada hari Senin, jelas bahwa, jika aducanumab disetujui, itu akan segera menjadi “obat blockbuster.” Gambaran keuangan seputar obat tampaknya mendukung gagasan itu.

Perdagangan saham Biogen awalnya dihentikan, tetapi sejak itu melompat 40 persen hari ini, menyusul pengumuman tersebut. Saham Eisai Co. Ltd, perusahaan Jepang yang bekerja sama dengan Biogen melonjak lebih dari 46 persen dalam tiga jam pertama setelah persetujuan FDA.

Tentu saja, Biogen mengandalkan persetujuan ini sebagai strategi jangka panjang. Pada April 2021, presentasi penghasilan, perusahaan memperkirakan ada 600 situs yang siap meluncurkan perawatan pasca-persetujuan. Biogen juga telah mengajukan permohonan izin edar untuk aducanumab di Brasil, Kanada, Swiss, dan Australia. Pada tanggal 7 Juni, perusahaan mengumumkan bahwa persediaan obat untuk satu tahun akan biaya $56.000.

Di dunia obat Alzheimer yang lebih luas, mungkin perusahaan lain dapat melihat persetujuan ini sebagai bukti konsep untuk obat lain yang menargetkan plak beta amiloid.

dalam sebuah tajuk rencana yang mengiringi tahun 2016 Alam makalah tentang aducanumab, Eric Reiman, direktur eksekutif Banner Alzheimer’s Institute, berpendapat bahwa konfirmasi ilmiah bahwa pengobatan yang ditargetkan beta-amyloid memperlambat penurunan kognitif akan menjadi “pengubah permainan.” Percobaan aducanumab telah disamakan dengan ujian ide ini. Berbicara kepada waktu keuangan, Howard Filit, direktur eksekutif pendiri Yayasan Penemuan Obat Alzheimer, dipanggil aducanumab “uji ketat pertama dari hipotesis beta-amiloid.”

Dalam pengertian itu, persetujuan bersyarat dapat menunjukkan bahwa FDA bersimpati pada bentuk pengobatan Alzheimer ini.

ada setidaknya satu lebih banyak obat bertarget beta-amyloid dari uji klinis pembuat obat besar (Eli Lilly). Kita mungkin melihat beberapa dari mereka segera muncul, asalkan studi konfirmasi Biogen tentang aducanumab tidak meminta FDA untuk menarik persetujuan.





Sumber

Related Articles

LEAVE A REPLY

Please enter your comment!
Please enter your name here

Stay Connected

21,989FansLike
0FollowersFollow
0SubscribersSubscribe
- Advertisement -

Latest Articles